98.1%患者显著改善！泰它西普治疗全身型重症肌无力III期临床试验数据发布

当地时间4月8日17时许，圣地亚哥会议中心，美国神经病学学会（AAN）年会现场掀起热浪。荣昌生物自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普（Telitacicept，RC18，商品名：泰爱®）用于治疗全身型重症肌无力（gMG）Ⅲ期研究结果，以“最新突破性研究”口头报告惊艳亮相。数据显示，泰它西普治疗24周后，98.1%的患者重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）改善≥3分，87%的患者定量重症肌无力评分（QMG）改善≥5分，具有显著的临床意义。在已完成全身型重症肌无力Ⅲ期临床研究的药物中，泰它西普的MG-ADL应答率数据最高，有望改写该疾病领域的全球治疗格局。

这是一项在中国开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究，由北京医院殷剑教授牵头。研究共纳入114例基线MG-ADL评分≥6分、QMG评分≥8分的gMG患者，其中泰它西普组与安慰剂组各57例，研究分为24周双盲治疗期及后续开放标签扩展期，此次公布的是双盲期结果。

研究结果显示，泰它西普可持续显著改善全身型重症肌无力患者的临床状况，且安全耐受：

泰它西普治疗4周起，相比安慰剂，MG-ADL和QMG评分明显改善。

泰它西普治疗24周，MG-ADL评分较基线降低5.74分，安慰剂组降低0.91分；MG-ADL评分改善≥3分的患者比例高达98.1%，远高于安慰剂组的12%。MG-ADL评估MG患者的症状对日常生活质量的影响，侧重患者主观体验和日常功能。以上数据表明患者接受泰它西普治疗后，具有显著的临床意义的改善。

泰它西普治疗24周，QMG评分较基线降低8.66分，安慰剂组降低2.27分；QMG评分改善≥5分的患者比例达87%，远高于安慰剂组的16%。QMG评估患者全身肌群肌力和耐力，侧重客观测量。泰它西普的数据表明患者在接受治疗后，病情显著减轻。MG-ADL和QMG在评估治疗应答方面具有很强的相关性，两者结合可全面反映病情。

持续改善趋势：随时间推移，泰它西普组MG-ADL和QMG评分持续下降，第24周改善幅度达峰值。

泰它西普治疗期间整体安全耐受，总体不良事件（AE）发生率与安慰剂组相当，感染类AE发生率低于安慰剂组（45.6% vs 59.6%）。

主要研究者、北京医院殷剑教授表示：“泰它西普在Ⅲ期试验中展现出快速、显著的临床改善，且耐受性良好。其双靶点机制不仅能全方位抑制异常B细胞及浆细胞、降低致病性抗体的水平，还能长期有效地延缓疾病进展，随着症状的改善，也能够减少激素的用量，为gMG治疗提供了更为精准、高效、安全的选择。”

荣昌生物CEO房健民博士表示：“泰它西普重症肌无力Ⅲ期数据亮眼，令人振奋。重症肌无力作为一种严重影响生命健康的自身免疫疾病，存在巨大的未被满足临床需求。泰它西普能够显著改善患者症状，中长期疗效优异，这一突破性进展意味着我们拥有了治疗这一顽疾的有力武器。期待与全球专家学者携手共进，共同攻克更多自免领域复杂疾病的难题，造福更多患者。”

重症肌无力（myasthenia gravis，MG）是一种由神经肌肉接头传递障碍引发的自身免疫性疾病，属于罕见病中的常见病，具有易疲劳和症状波动的特点，其治疗周期较长且易复发，超过85%的患者在发病后24个月内会发展为全身型重症肌无力（gMG）。据弗若斯特沙利文报告，全球MG患者约120万人，其中中国患者约22万人，存在巨大未满足临床需求。

此次公布的“最佳”数据首次证实了BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普在gMG治疗中的卓越疗效，标志着中国创新药在神经免疫领域的重大突破。目前，泰它西普用于治疗全身型重症肌无力的上市申请已于2024年10月获CDE受理，预计于今年二季度获批在国内上市。

目前，荣昌生物正在推进泰它西普治疗gMG的全球多中心Ⅲ期试验，旨在验证泰它西普在更广泛人群中的疗效与安全性。随着全球研究的推进，该药物有望为全球gMG患者提供更优治疗方案，改写临床实践。

（大众新闻记者 董卿）